Mielofibroza – jak wykryć, leczenie i rokowania

 w badania/ diagnostyka, choroby, Niezbędnik pacjenta, wizyta u lekarza specjalisty, Zdrowie

Mielofibroza to choroba układu krwiotwórczego polegająca na włóknieniu szpiku kostnego. Cierpią na nią głównie osoby starsze ale w ostatnich latach wykrywana jest u coraz młodszych ludzi. Szczyt zachorowań na to schorzenie obserwuje się w 6. i 7. dekadzie życia. Zastanawiasz się czy leczenie tego schorzenia jest refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia? Szukasz stowarzyszenia, które pomaga w tym problemie zdrowotnym? Gdzie możesz szukać bezpłatnej pomocy? Przeczytaj nasz artykuł i poznaj elementarne informacje o możliwości uzyskania pomocy w tym problemie zdrowotnym.

microscope-313871_1920

  1. Gdzie można wykonać badania w kierunku mielofbrozy?
  2. Na czym polega leczenie mielofibrozy?
  3. Mielofibroza – czy leczenie jest refundowane przez NFZ?
  4. Gdzie mogę skorzystać z bezpłatnej pomocy?
  5. Co to jest mielofibroza?
  6. Jak diagnozuje się występowanie mielofibrozy?

Gdzie można wykonać badania w kierunku mielofibrozy?

Badania w kierunku mielofibrozy to wysokospecjalistyczne molekularne badania, które można wykonać w ośrodkach onkologicznych, w ramach pobytu na oddziale szpitalnym. Wówczas pobierana jest biopsja szpiku kostnego, z której następnie wykonywany jest rozmaz poddawany specjalistycznej ocenie diagnosty. Dane teleadresowe placówek przeprowadzających badania możesz otrzymać dzwoniąc na naszą Bezpłatną Informację Medyczną: 22 479-43-63. Badania molekularne, w kierunku mielofibrozy nie są wykonywane prywatnie.

Ponieważ badania molekularne to jeden z elementów pełnej diagnostyki w kierunku tego nowotworu, najczęściej wykonuje się także dodatkowo USG wątroby i USG śledziony. Te badania możemy wykonać ambulatoryjnie (tzn. bez konieczności pobytu na oddziale szpitalnym). Wówczas najlepiej udać się do lekarza rodzinnego (POZ) lub lekarza specjalisty, który wystawi skierowanie na odpowiednie badania. Dzięki temu będziesz miał możliwość wykonania tych badań w ramach refundacji NFZ (tzn. bezpłatnie). Musisz jednak pamiętać, że nie w każdej placówce zatrudniony jest lekarz specjalista radiologii i diagnostyki obrazowej, dlatego część ośrodków ma podpisane umowy z innymi placówkami, tudzież lekarzami, gdzie będziesz mógł wykonać takie badania. Informację, w którym miejscu będziesz mógł wykonać badania otrzymasz od lekarza, który Cię na nie skierował lub od pracownika rejestracji.

W związku z tym, że często czas oczekiwania na USG wątroby lub śledziony w ramach refundacji NFZ jest stosunkowo długi (nawet do miesiąca), niektórzy pacjenci decydują się wykonać je prywatnie. Zazwyczaj w prywatnych gabinetach lekarzy, którzy są specjalistami w zakresie radiologii i diagnostyki obrazowej. Wówczas koszt jednego badania, w zależności od placówki wynosi 60-150 zł.

Na czym polega leczenie mielofibrozy?

Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego
Największą szansę na wyleczenie daje przeszczep szpiku kostnego, jednak w związku z tym, że choroba ta dotyka najczęściej osoby starsze jedynie 20-30% chorych kwalifikuje się do tego zabiegu. Zwykle są to osoby w średnim wieku, których zaawansowanie choroby i ogólny stan zdrowia pozwalają na przeszczep szpiku pozyskanego od obcego dawcy. Należy pamiętać, że przeszczep u osób chorych na mielofibrozę jest ryzykowny, a śmiertelność po takim zabiegu sięga nawet 30-40%. Dlatego też najlepiej gdy zabieg przeprowadzony jest w optymalnej fazie choroby.

Leczenie farmakologiczne
Stosowanie tradycyjnych metod leczenia nie jest tak skutecznie jak przeszczep szpiku kostnego. W ostatnich latach nastąpił duży przełom zarówno w diagnostyce jak i leczeniu mielofibrozy. Na rynku medycznym pojawił się innowacyjny lek z tzw. terapii celowanej, jednak w Polsce do tej pory nie jest refundowany, a leczenie nim jest bardzo kosztochłonne (w przypadku mniejszej dawki około 11 tys., a w przypadku kilkukrotnej dawki nawet 21 tys. miesięcznie). Na rynku europejskim lek ten dostępny jest od 2012 roku, od momentu zarejestrowania przez Komisję Europejską. W większości krajów europejskich jest on refundowany.

W związku z powyższym, na chwilę obecną w leczeniu mielofibrozy stosuje się leki, których celem jest łagodzenie podstawowych objawów choroby. Są to leki służące zwalczaniu niedokrwistości, zbyt wysokiego poziomu płytek krwi, stosowanie antybiotyków w zwalczaniu infekcji oraz leków obniżających wysokie wartości kwasu moczowego.

Inne metody leczenia
W uzasadnionych przypadkach stosuje się splenektomię, czyli zabieg usunięcia śledziony, radioterapię (stosowaną najczęściej u osób, u których leczenie farmakologiczne okazuje się niewystarczające) lub chemioterapię, czyli dożylne podawanie cytostatyków (metoda ta stosowana jest u osób, u których choroba przeobraziła się w ostrą białaczkę).

Mielofibroza – czy leczenie jest refundowane przez NFZ?

Sytuacja chorych na mielofibrozę jest niekorzystna bowiem leczenie tego nowotworu tzw. terapią celowaną nie jest refundowane w Polsce przez NFZ. Oznacza to, że leki zwierające tzw. inhibitor Jak1 i Jak2 (dostępne w USA oraz większości krajów UE) w Polsce nadal nie są objęte refundacją. Na rynku medycznym w ostatnich latach pojawiły się nowoczesne leki zawierające właśnie inhibitory Jakavi, których stosowanie niweluje występowanie najcięższych objawów (powiększoną śledzionę, bóle kostne, ciągłe zmęczenie, niedokrwistość, utratę masy ciała). Skuteczność tych leków jest na tyle dobra, że pozwala chorym na mielofibrozę na codzienne prawidłowe funkcjonowanie.

Z badań wynika, że przy stosowaniu tych leków ryzyko zgonu zmniejsza się nawet o 50% w porównaniu z dotychczas stosowanymi lekami. Pomimo, iż 12 maja 2014 roku Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych wydał pozytywną opinię w sprawie objęcia refundacja leku Jakavi (ruksolitynib) w ramach programu lekowego do tej pory nie jest on refundowany przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Niestety koszty stosowania leku bez refundacji są bardzo wysokie i sięgają 11 tys. zł miesięcznie w przypadku mniejszej dawki lub 21 tys. zł miesięcznie w przypadku stosowania większej dawki. Podane ceny dotyczą miesięcznej terapii, zatem mało który pacjent może pozwolić sobie na takie wydatki. Co więcej, mielofibroza nie jest objęta pakietem onkologicznym (tzw. zieloną kartą). Ministerstwo Zdrowia zapowiada jednak wprowadzenie nowych rozwiązań w pierwszej połowie 2017 roku.

Gdzie mogę skorzystać z bezpłatnej pomocy?

Niestety, w niektórych przypadkach leczenie nie jest finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia, a liczne apele do resortu zdrowia i innych instytucji, które umożliwiłyby poprawę sytuacji tych pacjentów są nieskutecznie. Problem ten dotyczy choćby osób chorych na nowotwór nazwany mielofibrozą. Rzadkie nowotwory krwi to problem, który dotyka kilka tysięcy pacjentów rocznie. Z inicjatywy Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych powstała Grupa Wsparcia Chorych na Nowotwory Mieloproliferacyjne, czyli m.in. dla pacjentów zmagających się mielofibrozą.

Działalność Grupy wiąże się z realizacją dwóch celów. Po pierwsze to pomoc i wsparcie osób zmagających się z rzadkimi nowotworami krwi. Po drugie to wsparcie osób cierpiących na rzadkie nowotwory oraz działania służące poprawy dostępu do leczenia, które w przypadku mielofibrozy jest na chwilę obecną bardzo utrudnione. Grupa Wsparcia Chorych na Nowotwory Mieloproliferacyjne zlokalizowana jest w Warszawie przy ulicy Pięknej 28/34 lok. 53. Na stronie internetowej Grupy http://www.grupawsparciampn.pl/ znajdują się ciekawe informacji na temat nowych metod leczenia, konferencji i sympozjów naukowych poświęconych leczeniu tego nowotworów czy postępach związanych z próbą wdrożenia finansowania leczenia przez NFZ.

Co to jest mielofibroza?

Mielofibroza jest to jeden z najrzadziej występujących nowotworów związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem szpiku kostnego (mieloproliferacyjnych). Jest to nowotwór, który nie tylko bardzo rzadko występuje, ale jest także trudny do rozpoznania – dotyczy około 1000 osób w całym kraju. Nowotwór ten najczęściej diagnozowany jest u osób starszych. Szczyt zachorowań obserwuje się u osób około 67 roku życia. Co więcej, zachorowalność na tą chorobę nie zwiększa się, ale dzięki nowym możliwościom diagnostycznym wykrywana jest coraz częściej u młodszych osób. Postęp w diagnostyce mielofibrozy spowodował wprowadzenie w 2016 roku przez Światową Organizację Zdrowia (WHO) nowego określenia – wczesnej mielofibrozy. Dzięki temu możliwa jest obserwacja nawet przez kilkanaście lat, jeśli choroba nie ma agresywnego przebiegu.

W zależności od stopnia zaawansowania choroby od momentu jej zdiagnozowania pacjenci przeżywają od 27 miesięcy do 11 lat. Niestety średni czas przeżycia prognozuje się na około 6 lat. Warto zaznaczyć, że blisko 8% pacjentów umiera z powodu transformacji (przekształcenia) choroby w ostrą białaczkę.

Jak diagnozuje się występowanie mielofibrozy?

Zdiagnozowanie występowania mielofibrozy jest bardzo trudne, głównie ze względu na brak specyficznych objawów. Diagnostyka mielofibrozy polega na występowaniu nieprawidłowości w morfologii krwi. Ostatecznym badaniem, które potwierdza występowanie choroby są badania molekularne. Często pojawiającym się objawem jest niedokrwistość, która może być przyczyną zmęczenia, senności, zawrotów i bólów głowy, spadku płytek krwi. Wówczas mogą pojawić się wybroczyny na skórze oraz częste krwawienia. Innym objawem tego nowotworu jest powiększona wątroba i śledziona (może osiągać nawet 10 kg masy i 36 cm długości) oraz spadek odporności i skłonność do częstych infekcji.

Autor: Justyna Kosecka, Doradca Medyczny

Zachęcamy do zadawania pytań i komentowania na forum.

Polecane wpisy

Zostaw komentarz

Start typing and press Enter to search